Bien que des essais soient en cours, aucun traitement n’est encore sur le marché et malheureusement de nouveaux enfants sont diagnostiqués non seulement à travers le monde mais également à Genève.


Recherches actuelles

Recherche Compagnie Type de MPS statut
Thérapie génique Abeona Sanfilippo A & B Clinique
Thérapie génique Lysogene Sanfilippo A Clinique
Chaperon Dorphan Morquio & GM1 Pré-clinique
Recherche fondamentale CMU – Geneva Heparanase Recherche fondamentale

REcherches stoppées

Recherche Compagnie Type de MPS statut
Greffe de la moelle Compagnie Type de MPS stoppée
Modulation pharmacologique activité lysosomale Compagnie Type de MPS stoppée
Chaperons chimiques N-acétylglucosaminidase Compagnie Type de MPS stoppée

Portfolio

Abeona Therapeutics

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Approche: Gene editing/CRISPR
Résultat de recherche: Helped found company and fund pre-clinical safety and efficacy research

Lysogene

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Approche: Gene editing/CRISPR
Résultat de recherche: Helped found company and fund pre-clinical safety and efficacy research

Dorphan

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Approche: Gene editing/CRISPR
Résultat de recherche: Helped found company and fund pre-clinical safety and efficacy research

CMU - Genève

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Approche: Gene editing/CRISPR
Résultat de recherche: Helped found company and fund pre-clinical safety and efficacy research