Actualités et médias Actualités et médias Les familles ayant un enfant atteint de la maladie de SANFILIPPO A attendent le démarrage de l’essai de thérapie génique de LYSOGENE.

Les familles ayant un enfant atteint de la maladie de SANFILIPPO A attendent le démarrage de l’essai de thérapie génique de LYSOGENE.

La maladie de Sanfilippo conjugue rareté, sévérité et espérance de vie extrêmement raccourcie chez les enfants qui en sont atteints.  Depuis plusieurs années, les familles luttent et se mobilisent pour soutenir la recherche d’un traitement curatif pour leurs enfants.

 

Pour nombre d’entre elles, l’espoir est arrivé lorsque le programme de thérapie génique SANFILIPPO A a vu le jour en 2006. Soutenu par l’Alliance SANFILIPPO, par l’AFM-Telethon et par la Fondation SANFILIPPO Suisse, ce programme a rassemblé les expertises scientifique, médicale, toxicologique, règlementaire, et bien sûr clinique, des équipes les plus reconnues mondialement (plus de détails) dans ce type de pathologies orphelines très particulières.

 

Le programme a tenu toutes ses promesses et le corpus robuste d’études précliniques (efficacité, sécurité) constitué au cours des toutes dernières années est en cours d’analyse finale au sein de l’organisme compétent en matière d’autorisation d’essais cliniques en France.

 

Le promoteur du programme et de l’essai clinique est la société française de biotechnologie LYSOGENE. A l’instar de nombreux acteurs présents dans le domaine des biothérapies, cette société est une PME innovante hautement spécialisée dont l’expertise touche spécifiquement aux maladies neurodégénératives rares de l’enfant.

Le projet a déjà obtenu l’accord, obligatoire pour démarrer un essai clinique, du Comité de Protection de Personnes; toutes les personnes concernées, que ce soit les scientifiques ou les familles, attendent désormais impatiemment le feu vert de l’Afssaps pour voir débuter l’essai, qui devrait permettre la participation de quatre petits patients gravement malades. Une actualité à suivre.

 

 

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