Actualités et médias Actualités et médias 24 août 2010: Thérapie Génique MPSIII A

 

Grâce au parrainage de l'Alliance Sanfilippo, le centre de recherche "croissance et signalisation" de l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM) coordonne la préparation d'un essai clinique pour le traitement du syndrome de Sanfilippo (type A) par administration intracérébrale d'un vecteur AAV2.10 codant l'ADN complémentaire de sulfamidase humaine. Le vecteur a été conçu et validé lors d'un essai avec des souris présentant une mucopolysaccharidose de type IIIA, en collaboration avec l'équipe d'Andrea Ballabio (Tigem, Naples) et de Jean-Michel Heard (Institut Pasteur) ainsi que de John Hopwood (Adélaïde, Australie). Ce vecteur a été produit pour utilisation clinique et testé lors des études de toxicologie pharmaceutique. L'essai se fera sous la responsabilité de Marc Tardieu (Hôpital Bicêtre) en collaboration avec Michel Zerah (Neurochirurgie, Necker). Il est prévu de commencer au dernier trimestre de 2010.

 

Source et article complet en anglais :


http://u845.necker.fr/recherche/presentation-des-equipes/o.-danos/thematiques

 

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